他山之石可以攻玉

“很多國(guó)家都經(jīng)歷過這種情況。”國(guó)家藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)首席科學(xué)家徐增軍指出，我國(guó)在兒童藥研發(fā)上面臨的問題是很多國(guó)家和地區(qū)都遇到過的，我國(guó)一定能攻克這個(gè)難題。

據(jù)徐增軍介紹，用于兒童的藥物必須經(jīng)過充分研究與評(píng)估，并進(jìn)行兒童臨床試驗(yàn)研究。上世紀(jì)90年代，美國(guó)也曾遭遇兒童藥研發(fā)困境，美國(guó)食品藥品監(jiān)管局（FDA）批準(zhǔn)的上市藥品中，只有20%～30%被證明適用于兒童；另有8%的藥品從藥理學(xué)上看適用于兒童，但卻沒有兒童用藥信息。

為了補(bǔ)上兒童用藥缺口，美國(guó)通過嚴(yán)格的立法來(lái)鼓勵(lì)或強(qiáng)制兒童藥物研發(fā)，其中包括《兒童最佳藥品法案》和《兒童研究平等法案》。“這兩個(gè)法案變成了永久法案，在美國(guó)兒童藥研發(fā)中起到了非常重要的作用。”徐增軍說(shuō)。此后，美國(guó)有700多個(gè)藥品有了新的兒童使用信息。

《兒童最佳藥品法案》實(shí)施的目的是把最好的藥品用到兒童身上，它鼓勵(lì)已上市的藥品開展兒童相關(guān)試驗(yàn)。如果廠家自愿開展兒童試驗(yàn)，將該藥品對(duì)兒童是否有效寫入說(shuō)明書，那么無(wú)論試驗(yàn)結(jié)果是好是壞，該藥品都將擁有6個(gè)月的市場(chǎng)獨(dú)占期。對(duì)那些沒有專利、企業(yè)不愿意開展研究的藥品，美國(guó)也鼓勵(lì)健康研究院資助民間研究，以得到兒童適用信息。

《兒童研究平等法案》則要求新藥開發(fā)要重視兒童這一弱勢(shì)群體。研究者在開展新藥研究時(shí)，必須提交兒童研發(fā)計(jì)劃用于與監(jiān)管部門探討并形成共識(shí)。是否完成兒童藥的研究部分，是FDA批準(zhǔn)藥品上市的重要指標(biāo)之一。

歐盟也采取了和美國(guó)類似的做法。公開資料顯示，歐盟于2007年開始實(shí)行《兒科藥品法規(guī)》，規(guī)定所有的新藥和新適應(yīng)證都要向藥品監(jiān)管部門提交其兒科用藥試驗(yàn)計(jì)劃，并依據(jù)該條例建立了專事監(jiān)管兒科用藥的機(jī)構(gòu)——?dú)W盟兒科藥物委員會(huì)。自2007年到2015年12月，歐盟共批準(zhǔn)238種新兒科用藥和39種兒童藥物新劑型。

上述經(jīng)驗(yàn)對(duì)于我國(guó)解決兒童用藥難題具有借鑒意義。“我們必須認(rèn)識(shí)到，新藥開發(fā)是一個(gè)長(zhǎng)期而復(fù)雜的過程，研究過程中可能面臨諸多挑戰(zhàn)。” 徐增軍提醒說(shuō)，企業(yè)要建立良好的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，從不同路徑進(jìn)行研究開發(fā)。

頂層設(shè)計(jì)引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)發(fā)展

兒童藥短缺問題引起了國(guó)家和政府部門的高度關(guān)注。2017年10月中辦、國(guó)辦印發(fā)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，要完善和落實(shí)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度，對(duì)包括兒童專用藥在內(nèi)的幾類藥品給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期，鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)新。

在此之前，已有多部門發(fā)文，從多角度保障兒童用藥的市場(chǎng)供給。2016年以來(lái)，工業(yè)和信息化部、國(guó)家衛(wèi)生部門和國(guó)家藥品監(jiān)管部門聯(lián)合印發(fā)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，兩批清單共有72個(gè)品種被列入。“清單涵蓋了兒科多個(gè)系統(tǒng)疾病的臨床急需用藥，目前已經(jīng)有30余家企業(yè)提交了注冊(cè)申請(qǐng)。”劉嘉楠介紹說(shuō)。