據中國官媒11月3日報道，2022年中國國家醫保藥品目錄調整，對罕見病用藥開通單獨申報渠道，支持其優先進入醫保藥品目錄。截至目前，已有45種罕見病用藥被納入中國國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。

中國罕見病聯盟數據顯示，中國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。國家醫保局通過對罕見病藥品談判準入，降低罕見病用藥價格。2018年以來，通過談判新增19種罕見病用藥進入醫保藥品目錄，平均降價52.6%。

建立罕見病用藥供應監測機制、提高罕見病用藥研發和產業化水平、支持中醫藥參與罕見病防治、推動建立中央和地方兩級常態短缺藥品儲備……據工業和信息化部介紹，中國采取一系列舉措，努力提高罕見病用藥保障水平。

據介紹，下一步，中國將不斷探索完善罕見病用藥保障機制，持續推進國家醫保藥品目錄調整，完善談判藥品配備機制，同時加強政策銜接，發揮基本醫保、大病保險、醫療救助的多重保障功能，努力為罕見病患者提供更好保障。